忘记吃药吧,细胞治疗时代大幕已经开启

2023-08-17 细胞梦工厂公众号

引言

2015年,著名癌症医生、作家悉达多•穆克吉(Siddhartha Mukherjee)在TED演讲节目中作了《忘记药丸吧,细胞疗法即将到来》的精彩演讲。


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▲ 图片来源:TED


细胞疗法是一种以细胞为基础,将活细胞作为活性药物来治疗疾病的治疗方式。细胞疗法是目前广泛认为的最有临床前途的治疗方法,具有治愈多种难治性疾病的潜力。细胞治疗与其他在治疗方式相比具有其独特的临床应用和治疗优势。

2017年,美国FDA接连批准了三款细胞和基因疗法:由诺华(Novartis)带来的突破性 CAR-T 疗法 Kymriah 获批,用于白血病的治疗;Kite Pharma 开发的 CAR-T疗法 Yescarta 获批,治疗淋巴瘤;Spark Therapeutics 带来的基因疗法Luxturna获批,用于治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。

2017年,人类正式迈进细胞疗法的新纪元,以细胞基因疗法治疗疾病的研究也正式进入快车道。

纵观医疗药物的历史,我们对于疾病和药物治疗的概念,还停留在一个非常简单的模型上。这个模型可以用六个英语单词概括:Have Disease(生病)、Take Pill(吃药)、 Kill Something(杀死一些东西)。这个由抗生素革命带来简单的模型曾一度占据主导地位,直至细胞治疗的出现。


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▲ 图片来源:TED



1传统治疗模式


传统的治疗以药物治疗为主,药物治疗曾给人们带来一场声势浩大的变革,让肺炎、梅毒、肺结核等过去的不治之症变成了可以治愈的疾病。

 化学药物,无论是从自然提取的药物,还是从实验室人工合成的药物,服用之后它会遍布你的全身,然后找到目标,锁定目标。通过非常精巧和特别的手段,关闭目标的某一个功能。这便是药物治疗疾病的模型。

 过去100年间,科学家一直不停的尝试复制这个模型,想要将其用于治疗非感染导致的疾病,如糖尿病、高血压、心脏病之类的慢性病。然而,有些管用,有些不行。

当药物治疗不再如想象中那么有效,我们该怎么办?自然界为我们提供了一个完全不同的解决方案。


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▲ 图片来源网络


2细胞治疗模式


生命首先从一个细胞开始。这些细胞结合在一起,组成了器官。这些器官有机地聚合,构成了人类机体。最终构造了这个丰富的生态系统。因此,治疗疾病或许不是机能问题,也不是化学问题,而是干细胞问题。
     以骨关节炎为例,从骨骼干细胞的角度出发,将关节炎当作细胞疾病来看待,一切迎刃而解。从人体骨骼中分离出来的细胞,有两个这样的假想:第一,假设真有这样的骨骼干细胞构造了整个脊椎骨架、骨头、软骨组织、以及骨架周边的支持物,类似于血液中的造血干细胞和神经系统中的神经干细胞等。假设二,可能是骨骼干细胞的退化或失能,导致了关节炎这种常见的疾病。问题根源可能在于,我们应该找这种细胞,但我们一直在寻找治疗药物。
      相比于现在的“杀死某些东西”,对于大量的慢性退行性疾病—— 肾衰竭、糖尿病、高血压、关节炎,或许我们要做的反而应该是“培养一些东西”,也就是干细胞。

干细胞治疗之所以如此神奇,主要在于它们的三个特点。


1干细胞存在于预期的位置。无论是骨头表面之下,还是软骨组织下面。在生物学上位置是很重要的,这些干细胞能够移动到合适的位置方便生成骨、软骨以及其他所需要的组织器官。

2干细胞可以分离出来。即使放在实验室的培养皿中,它们会拼命的构造软骨组织。

3干细胞是最神速的修补匠。它们就像是某种细胞胶水,自我更新、自我复制,然后填充到骨折的地方,修复好,最后收工。


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▲ 图片来源网络


结语

我们一开始是为了寻找药物而努力 最后却发现了新的理论。从某个角度看,我们回到了一开始的想法上:细胞、组织、环境,现在我们从骨骼干细胞的角度出发,关节炎可以被当作是细胞疾病来看待。

关注健康应该从关注细胞开始,因为人体由50万亿个200多种细胞组成,人体每个细胞都会随着时间的推移而衰老、凋亡或者病变,如不能及时替补,人体便会出现衰老和各种急、慢性疾病的现象。

要解决这个问题,就需要定时给机体补充富有活力的细胞,是抗衰老和减少各种急、慢性疾病的最佳方法,因为补充细胞可以刺激新生的细胞、修复受损的细胞、刺激休眠的细胞,并起到带动自身的细胞活动的作用。




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